Prima terapia genica contro l’emofilia A grave

EMA (European Medicines Agency) ha raccomandato il rilascio all’immissione in commercio di Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) per il trattamento dell’emofilia A grave in adulti che non sviluppino inibitori del fattore VIII (autoanticorpi prodotti dal sistema immunitario del paziente che rendono meno efficaci i medicinali a base di fattore VIII) e nessun anticorpo contro il virus AAV5 (vettore adeno-viraleContinua a leggere “Prima terapia genica contro l’emofilia A grave”