Prima terapia genica contro l’emofilia A grave

EMA (European Medicines Agency) ha raccomandato il rilascio all’immissione in commercio di Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) per il trattamento dell’emofilia A grave in adulti che non sviluppino inibitori del fattore VIII (autoanticorpi prodotti dal sistema immunitario del paziente che rendono meno efficaci i medicinali a base di fattore VIII) e nessun anticorpo contro il virus AAV5 (vettore adeno-viraleContinua a leggere “Prima terapia genica contro l’emofilia A grave”

La crisi umanitaria in Ucraina: i malati rari

Ad oggi, si stima che ci siano 2 milioni di persone in Ucraina che vivono con malattie rare. Trattandosi di una comunità dipendente da cure regolari, la distruzione di infrastrutture ospedaliere minaccia fortemente la loro fragile salute. Con il rapido peggioramento della situazione, dobbiamo evitare una potenziale crisi umanitaria e garantire che le persone cheContinua a leggere “La crisi umanitaria in Ucraina: i malati rari”