Prima terapia genica contro l’emofilia A grave

EMA (European Medicines Agency) ha raccomandato il rilascio all’immissione in commercio di Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) per il trattamento dell’emofilia A grave in adulti che non sviluppino inibitori del fattore VIII (autoanticorpi prodotti dal sistema immunitario del paziente che rendono meno efficaci i medicinali a base di fattore VIII) e nessun anticorpo contro il virus AAV5 (vettore adeno-viraleContinua a leggere “Prima terapia genica contro l’emofilia A grave”

Terapia genica

L’obiettivo di questa terapia avanzata e di precisione è quella di fornire all’organismo una corretta copia del gene difettoso o un altro gene che possa aggiustarne il difetto: la patologia è trattata direttamente nelle cellule del paziente. In genere, si usano i cosiddetti vettori virali per inserire il gene terapeutico nelle cellule del paziente. IContinua a leggere “Terapia genica”

CRISPR-Cas: l’ingegneria genetica del futuro

Il sistema CRISPR-Cas è una tecnologia molto nota nel campo delle Life Sciences, considerata ad oggi una delle più innovative tecniche sviluppate nel corso del nuovo millennio, incarnando di fatto il presente ed il futuro del genome editing (letteralmente “modifica del genoma”). Questo interessante sistema è basato su un complesso molecolare “programmabile” costituito da unaContinua a leggere “CRISPR-Cas: l’ingegneria genetica del futuro”