Staminali contro la neuro degenerazione: ipocrisia o reale opportunità?

Nel 1965, i ricercatori Joseph Altman e Gopal Das scoprirono la presenza di cellule staminali neurali nei ratti, le cosiddette NSPCs (neural stem precursor cells) in grado di dare origine a neuroni. Da questo concetto, è stato possibile iniziare a parlare di neurogenesi. La neurogenesi individuata nell’adulto è il concetto di base che ha favoritoContinua a leggere “Staminali contro la neuro degenerazione: ipocrisia o reale opportunità?”

Prima terapia genica contro l’emofilia A grave

EMA (European Medicines Agency) ha raccomandato il rilascio all’immissione in commercio di Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) per il trattamento dell’emofilia A grave in adulti che non sviluppino inibitori del fattore VIII (autoanticorpi prodotti dal sistema immunitario del paziente che rendono meno efficaci i medicinali a base di fattore VIII) e nessun anticorpo contro il virus AAV5 (vettore adeno-viraleContinua a leggere “Prima terapia genica contro l’emofilia A grave”

Terapia genica

L’obiettivo di questa terapia avanzata e di precisione è quella di fornire all’organismo una corretta copia del gene difettoso o un altro gene che possa aggiustarne il difetto: la patologia è trattata direttamente nelle cellule del paziente. In genere, si usano i cosiddetti vettori virali per inserire il gene terapeutico nelle cellule del paziente. IContinua a leggere “Terapia genica”